5月30日，21世紀(jì)經(jīng)濟報道記者從吉利德中國獲悉，其丙肝新藥"丙通沙"（索磷布韋/維帕他韋）正式獲批上市，用于治療基因1-6型慢性丙型肝炎患者。這距其獲得美國FDA批準(zhǔn)上市不到兩年，也將是我國首個通過審批的泛基因型HCV（丙型肝炎病毒）單一片劑方案（STR），即丙肝患者無需做基因型測試，即可通過每日口服一片藥物，在12周后實現(xiàn)醫(yī)學(xué)上定義的病毒徹底清除，實現(xiàn)治愈。這將大大簡化丙肝的治療，對我國解決丙肝公共衛(wèi)生問題起到積極推動作用。
丙通沙的加速審批，得益于中國藥品審評審批的改革提速。為了滿足中國病人急需的丙肝新藥早日進入中國并惠及中國患者，國家藥品監(jiān)督管理局和藥品審評中心，按照中共中央辦公廳、國務(wù)院辦公廳《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械 創(chuàng)新的意見》有關(guān)要求，加快未被滿足的新藥進口注冊進程，有條件批準(zhǔn)"丙通沙"在中國上市，用于治療基因1-6型成人慢性丙型肝炎病毒 （HCV）感染。
平均治愈率高達98%資料顯示，吉利德科學(xué)公司是一家以研發(fā)為基礎(chǔ)的生物制藥公司，目前已有20 多個產(chǎn)品上市，重點治療領(lǐng)域包括艾滋病 、肝臟疾病、血液和腫瘤疾病、炎癥和呼吸系統(tǒng)疾病以及心血管疾病。此外，吉利德還通過收購 Kite 制藥，成為細(xì)胞治療 領(lǐng)域的領(lǐng)先者。
我國丙型肝炎病毒基因型比較復(fù)雜，1、2、3及6型約占所有丙型肝炎病毒的96%，還有部分患者基因型較難確定或為混合型。所以我國急需一種能覆蓋所有基因型的丙肝治愈藥物。另一方面，我國許多丙肝患者生活在農(nóng)村，治療中很難頻繁的到醫(yī)院 隨訪，所以在高治愈率，多基因覆蓋的同時，最適合我國國情的丙肝治愈藥物還應(yīng)具有應(yīng)用簡單，安全等特點。
據(jù)吉利德中國相關(guān)負(fù)責(zé)人向21世紀(jì)經(jīng)濟報道介紹，剛剛獲批的丙通沙是一個對每個基因型都具有高治愈率的藥物，同時其臨床應(yīng)用不受患者肝臟受損程度的影響，也不含有蛋白酶抑制劑，非常安全，幾乎適用于臨床上所有的 HCV 感染患者，每日口服一次、治療12周，平均治愈率高達98%。 另一方面，由于其使用過程中只需進行兩次病毒載量的檢測，同時大大減少了肝功能監(jiān)測頻率，也不需要用藥前檢測病毒耐藥情況，無論對個人還是社會節(jié)省了大量的醫(yī)療資源。
滿足公共衛(wèi)生需求與此同時，丙通沙可作為NS5A（丙型肝炎病毒非結(jié)構(gòu)蛋白5A）治療失敗的補救性治療方案，在業(yè)內(nèi)人士看來，這可以幫助“解決新出現(xiàn)或預(yù)期會發(fā)生的公共衛(wèi)生需求”。
事實上，自2014年以來，已有大量的國內(nèi)丙型肝炎患者使用來自于印度及其他國家的仿冒DAA藥物，但由于代購藥品質(zhì)量無法保證，用藥期間無法獲得科學(xué)指導(dǎo)和常規(guī)監(jiān)測，甚至有假藥、過期藥以次充好，使得患者治療效果無法得到保障，不僅自身出現(xiàn)耐藥、疾病加速進展的情況、甚至可能傳染給他人。有些由于藥品質(zhì)量問題，這些藥物的療效無法保證，更容易產(chǎn)生NS5A耐藥。這些患者如不能得到及時治療，可能傳染給他人，并造成嚴(yán)重的公共衛(wèi)生問題。有些假藥也許在治療后病毒檢測不出，但在一年之后會出現(xiàn)病毒復(fù)發(fā)和變異的情況，患者很可能無藥可醫(yī)。
而目前丙肝已經(jīng)是中國第四大常見傳染病，且發(fā)病率逐年上升。我國0～59歲年齡段的感染率為0.43%，據(jù)此估算中國HCV感染者約有1000萬例，是全球感染丙肝人數(shù)最多的國家，并且我國每年丙肝新報告病例數(shù)超過二十萬。丙肝的防治 、篩查和治療，是我國面臨的重要公共衛(wèi)生問題。丙肝具有治愈性高，篩查率低，感染率高，治療獲得性低的特點。該疾病公眾知曉度低且癥狀隱匿，起初感染后，約有80%的患者不會有任何癥狀。
丙肝若不及時治療，可能演變?yōu)楦斡不?、肝癌，甚至?dǎo)致死亡。研究顯示，肝硬化和丙肝病毒相關(guān)肝細(xì)胞癌是慢性丙型肝炎患者的主要死因，而肝細(xì)胞癌是我國癌癥 導(dǎo)致死亡的前4大原因之一。
2016年的一項研究表明，我國只有不到1%的丙肝患者正在接受治療。而2017年以前我國丙肝治療主要采以干擾素為主的治療方案。該治療方案毒副作用大、療程長、需注射給藥使用不便，且治愈率較低。肝硬化及嚴(yán)重腎病患者，都不適合或不耐受干擾素。
解決支付需各方共同努力有了好的藥物是解決中國丙肝公共衛(wèi)生問題的一個重要條件，然而徹底消滅丙肝需要盡快解決患者支付的問題，使好的藥物能最大化地發(fā)揮作用。據(jù)21世紀(jì)經(jīng)濟報道記者了解，浙江、天津、安徽等地方政府已經(jīng)意識到了這一點，在丙肝治愈藥物索華迪去年年底上市后，相繼通過談判以大病醫(yī)保 、單病種付費和地方醫(yī)保等方式解決患者支付問題。
同時，吉利德也在今年2月支持中國初級保健基金會推出了患者救助計劃，為貧困患者提供大幅優(yōu)惠。這些模式都值得繼續(xù)探索和擴大，以盡早實現(xiàn)所有丙肝患者有藥可愈，從而盡快實現(xiàn)我國徹底消滅丙肝的愿望。
談到定價問題，吉利德中國相關(guān)負(fù)責(zé)人向21世紀(jì)經(jīng)濟報道記者表示，將會根據(jù)中國國情合理定價，并會繼續(xù)積極與政府和各方合作使好的藥品盡早惠及更多患者。
文章來源：didanuo個人博客
